核酸ベースの治療薬市場規模は、2023年の48.9億米ドルから2028年には95.4億米ドルに成長し、予測期間（2023年〜2028年）のCAGRは14.29%になると予測されます。
核酸ベースの治療薬は、COVID-19疾患治療薬の開発に効果的に使用されたため、過去2年間で需要が増加した。2022年2月にMDPIが発表した記事によると、COVID-19ウイルスに対抗するために最も有望なのは、低分子干渉RNA（siRNA）、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、マイクロRNA（miRNA）などの核酸ベースの技術であった。これらの治療薬は、転写中および転写後のウイルス遺伝子発現を抑制することができ、大きな成長機会をもたらす。MDPIに掲載された論文によると、2022年8月、世界全体で400以上のRNA標的薬開発プロジェクトが実施され、その3分の2が治験前新薬（pre-IND）段階、3分の1が初期臨床試験（第I相または第II相）段階、約3％が第III相段階にあり、一部はCOVID-19治療薬として規制当局の承認を待っている。このように、RNA治療薬の開発が進むにつれて、調査対象市場は予測期間中に成長すると予想される。
遺伝性疾患の急増、医療分野への投資の増加、革新的な生物製剤への製薬業界の急速なシフトといった要因が、予測期間中の市場の成長を後押しすると予想される。
癌、嚢胞性線維症、鎌状赤血球貧血、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、サラセミアなどの遺伝性疾患の有病率の増加は、特定の遺伝子の異常発現を修正することによって疾患を治療する核酸ベースの治療薬に対する需要を促進する主な要因である。例えば、2022年7月に発表された嚢胞性線維症財団のデータによると、米国では4万人の子供と成人が嚢胞性線維症（CF）を患っている。同じ出典によると、2022年には94カ国で推定105,000人がこの病気と診断された。このように、人口の間で嚢胞性線維症の高い負担は、市場にプラスの影響を与えると予想される。
慢性疾患、遺伝性疾患、その他の疾患の有病率の高さに起因する核酸治療薬への投資件数の増加は、市場の成長を増大させると予想される。例えば、2023年3月、Switch Therapeutics社は、Insight Partners社とUCB Ventures社が共同主導するシリーズA資金調達ラウンドで5200万米ドルを調達した。同社はこれらの資金を、中枢神経系疾患治療用のsiRNA治療薬候補の選定と開発の推進、およびRNAi技術の進歩に充てた。市場プレーヤーは、核酸ベースの治療における製品ポートフォリオを拡大するため、核酸ベースの研究開発に投資している。例えば、2023年1月、アジレント・テクノロジー社は核酸ベースの治療薬に7億2500万米ドルを投資した。この投資により、医薬品原薬（API）の製造能力は倍増する。
企業による共同研究、提携、新製品の上市、その他の取り組みへの注目の高まりは、市場における新規治療薬の入手可能性を高め、市場の成長を促進する可能性がある。例えば、2023年2月、CMT研究財団は、シャルコー・マリー・トゥース病におけるアンチセンス・オリゴヌクレオチドの治療効果を高めるため、Nanite Inc.と提携した。2022年10月、Neuway Pharma GmbHとWacker社は、EnPC（Engineered Protein Capsules）タンパク質ベースの薬物送達技術を使用して、中枢神経系疾患の治療のためのRNAベースの治療薬を同定・製造する研究プロジェクトを開始した。
そのため、遺伝性疾患の負担が大きいこと、投資が増加していること、新製品が上市されていることなどから、予測期間中に市場の成長が見込まれている。しかし、核酸ベースの治療薬の研究コストが高いことが、市場の成長を阻害する可能性が高い。
市場動向
アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）セグメントは予測期間中に大幅な成長が見込まれる アンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASOs）は、特定のメッセンジャーRNA（mRNA）配列に結合することができる短い一本鎖DNAまたはRNA分子であり、標的mRNAの分解またはタンパク質への翻訳の阻害につながる。この特性により、ASOは遺伝性疾患、感染症、癌を含む様々な疾患に対する有望な治療戦略となる。ASOは、疾患の進行に寄与する異常なタンパク質や酵素の産生に関与する遺伝子など、特定の疾患原因遺伝子を標的とすることができる。
承認されているASO治療薬の例としては、脊髄性筋萎縮症治療薬のSpinraza（ヌシネルセン）、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬のExondys51（エテプリルセン）、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス治療薬のOnpattro（パチシラン）、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス治療薬のTegsedi（イノテルセン）などがある。
ASOs分野は、アンチセンスオリゴヌクレオチド医薬品に対する高い需要、主要企業による研究開発活動の活発化、新製品の上市により、予測期間中に大きな成長が見込まれている。
希少疾患や遺伝性疾患に対する新規治療薬の研究開発を加速させるために、提携、共同研究、買収、その他の取り組みなど、さまざまな事業戦略を採用する企業の注目度が高まっていることが、同分野の成長を後押しすると予想される。例えば、2022年9月、Vanda Pharmaceuticals Inc.とOliPassCorporationは、修飾ペプチド核酸に基づく一連のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）分子を共同開発するための研究開発提携契約を締結した。2021年2月、米国FDAはサレプタ社のアモンディス45（カジメルセン）注射剤を、DMD遺伝子の変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療薬として承認した。
アンチセンスオリゴヌクレオチド製剤の市場参入、企業活動の活発化、新製品の上市などにより、同分野は予測期間中に成長すると予想される。
予測期間中、北米が大きな市場シェアを占める見込み 北米は、様々な核酸ベースの治療法に関する研究の増加、遺伝性疾患やその他の慢性疾患の有病率の増加、同地域における研究開発投資の増加により、市場で大きなシェアを占めると予想される。
人口の間で自己免疫疾患の有病率が上昇していることから、核酸ベースの治療薬に対する需要が高まっており、これが市場の成長を増大させる可能性がある。例えば、2022年6月の自己免疫協会によると、自己免疫疾患は約80～150のユニークな慢性疾患からなり、毎年3100万人以上の米国人に影響を与えている。このことは、対象集団における自己免疫疾患の負担の大きさを示している。2023年2月にClinical Rheumatology Journalに掲載された論文によると、カナダでは全身性自己免疫性リウマチ性疾患（SARDs）の負担が大きく、住民1,000人当たり2〜5人の患者が罹患している。
癌の増加により、癌細胞の進行を抑制する効果的で新規の薬剤に対する需要が高まっている。このことが、この地域における核酸ベースの薬剤の需要を促進している。例えば、Cancer Facts and Figures 2023によると、2023年には国内で約190万人が新たにがんと診断されると推定されている。カナダ政府が2022年6月に更新した統計によると、カナダでは2022年末までに約23万3,900人ががんと診断されると推定され、肺がん、乳がん、前立腺がん、大腸がんがカナダの対象人口の中で最も多く診断されるがんと予測されている。
革新的な製品の上市や承認、提携、買収、拡大、提携が、この地域における市場の成長を促進すると予測されている。例えば、2022年9月、Next Generation Manufacturing Canada（NGen）は、OmniaBio Inc.とパートナーのExCellThera、MorphoCell Technologies、Aspect Biosystems、Canadian Advanced Therapies Training Institute（CATTI）が主導する3,480万米ドルのプロジェクトに1,050万米ドルを投資した。2021年12月、ノバルティスAGは、低比重リポ蛋白コレステロール（悪玉コレステロールまたはLDL-Cとしても知られる）を低下させる最初で唯一の低分子干渉RNA（siRNA）療法であるLeqvio（インクリシラン）について、初回投与と3ヵ月後の1回投与の後、年2回の投与でFDAから承認を取得した。
産業概要
核酸ベースの治療薬市場は、世界的・地域的に多くの大小プレーヤーが存在するため、適度に断片化されている。各社は、さまざまな慢性疾患、遺伝性疾患、感染性疾患の治療のために、核酸ベースの治療薬の研究開発に取り組んでいる。同市場の主要企業としては、Silence Therapeutics PLC、Ionis Pharmaceuticals Inc.、Sarepta Therapeutics、Novartis Pharma AG、Alnylam Pharmaceuticals Inc.、Biogen Inc.などが挙げられる。
【目次】
1 はじめに 1.1 前提条件と市場定義 1.2 調査範囲 2 調査方法 3 エグゼクティブサマリー 4 市場ダイナミクス 4.1 市場概要 4.2 市場促進要因 4.2.1 遺伝子疾患の急増 4.2.2 ヘルスケア分野への投資拡大 4.2.3 革新的な生物製剤への製薬業界の急速なシフト 4.3 市場の阻害要因 4.3.1 核酸研究の高コスト 4.4 ポーターのファイブフォース分析 4.4.1 新規参入の脅威 4.4.2 バイヤー／消費者の交渉力 4.4.3 サプライヤーの交渉力 4.4.4 代替製品の脅威 4.4.5 競争ライバルの激しさ 5 市場セグメント（市場規模：百万米ドル） 5.1 製品タイプ別 5.1.1 RNA干渉［RNAi］および短鎖干渉RNA［siRNA］ 5.1.2 アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASOs） 5.1.3 その他の製品タイプ 5.2 用途別 5.2.1 自己免疫疾患 5.2.2 感染症 5.2.3 遺伝子疾患 5.2.4 癌 5.2.5 その他の用途 5.3 エンドユーザー別 5.3.1 病院・診療所 5.3.2 学術・研究機関 5.4 地域別 5.4.1 北米 5.4.1.1 米国 5.4.1.2 カナダ 5.4.1.3 メキシコ 5.4.2 欧州 5.4.2.1 ドイツ 5.4.2.2 イギリス 5.4.2.3 フランス 5.4.2.4 イタリア 5.4.2.5 スペイン 5.4.2.6 その他の地域 5.4.3 アジア太平洋 5.4.3.1 中国 5.4.3.2 日本 5.4.3.3 インド 5.4.3.4 オーストラリア 5.4.3.5 韓国 5.4.3.6 その他のアジア太平洋地域 5.4.4 中東・アフリカ 5.4.4.1 GCC 5.4.4.2 南アフリカ 5.4.4.3 その他の中東・アフリカ地域 5.4.5 南米 5.4.5.1 ブラジル 5.4.5.2 アルゼンチン 5.4.5.3 南米のその他 6 競争環境 6.1 企業プロフィール 6.1.1 サイレンス・セラピューティクスPLC 6.1.2 イオニス・ファーマシューティカルズ・インク 6.1.3 ノバルティスファーマAG 6.1.4 Arrowhead Pharmaceuticals Inc. 6.1.5 ストーク・セラピューティクス社 6.1.6 Moderna Inc. 6.1.7 Alnylam Pharmaceuticals Inc. 6.1.8 バイオジェン社 6.1.9 ウェーブライフサイエンス 6.1.10 サレプタ・セラピューティクス社 7 市場機会と今後の動向
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